Klinisk prøve på Hypotalamisk fedme: Setmelanotid - Klinisk prøveregister - ICH GCP
En fase 2, åpen 20-ukers studie for å evaluere sikkerheten og effekten av setmelanotid hos pasienter med hypotalamisk fedme
Hovedsponsor: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.
Hensikten med denne studien er å evaluere prosentvis endring i kroppsvekt som respons på setmelanotid administrert subkutant (SC) daglig hos overvektige personer med hypotalamus fedme (HO).
Endring i kroppsvekt 16 uker
Change in body weight 16 weeks
Endring i kroppsmasseindeks (BMI) 16 uker
Endring i midjeomkrets 16 uker
Endring i sult 16 uker
Hypotalamisk fedme
Intervensjonsnavn: Setmelanotid
Beskrivelse: Emner i alderen 6 til
Arm Group-etikett: Setmelanotid
Inklusjonskriterier: Fagene må oppfylle alle følgende kriterier for å være kvalifisert for studiedeltakelse: - Faget har dokumentert bevis på HO, inkludert: - Nyere (innen de siste 8 månedene før screening) bevis for hypotalamus skade på magnetisk resonansavbildning (MR); OG - Diagnose av kraniofaryngiom eller annen ikke-ondartet hjernesvulst som påvirker hypotalamisk region; OG - Har blitt operert ≥6 måneder og ≤8 år før screening. - Faget har enten ensidige hypotalamiske lesjoner (minst 6 fag) eller bilaterale hypotalamiske lesjoner (minst 7 personer), vurdert av MR. - Merk: Selv om intensjonen med studien er å registrere minst seks pasienter med ensidige hypotalamiske lesjoner, kan sponsoren redusere det nødvendige antallet under løpet av studiet. - Alderen 6 til 28 år, inkludert, på tidspunktet for påmelding. (Maksimalt 5 fag mellom 6 og 12 år vil bli registrert i studien.) - Overvektig, definert som BMI ≥35 kg / m2 for personer ≥16 år eller BMI ≥99 persentil for alder og kjønn for fag 6 til Disse fagene kan vurderes på nytt omtrent 1 måned etter opphør av slike intensive regimer. - Bruk av medisiner som er godkjent for å behandle fedme (f.eks. Orlistat, lorcaserin, phentermine-topiramate, naltrexone-bupropion) innen 3 måneder før den første settmelanotid dose. - Merk: Glukagonlignende peptid-1 (GLP-1) reseptoragonister kan brukes opp til dosen godkjent for behandling av diabetes mellitus (f.eks. liraglutid opp til en daglig dose på 1,8 mg) så lenge (1) det ikke er foreskrevet for behandling av fedme, (2) dosen har vært stabil i minst 3 måneder før innmelding, (3) emnet har ikke opplevd> 3% vekttap de siste 3 månedene, OG (4) emnet har til hensikt å holde dosen stabil gjennom hele studiet. - Diagnose av alvorlige psykiatriske lidelser (f.eks. Schizofreni, bipolar lidelse, personlighetsforstyrrelse) eller Major Depressive Disorder (MDD) i løpet av de to foregående årene, eller Screening Patient Health Questionnaire (PHQ) -9 / PHQ-A score ≥15, eller noe selvmord ideer om type 4 eller 5 på C-SSRS under screening, eller livshistorie med selvmord forsøk, eller selvmordsatferd den siste måneden. - Glykosert hemoglobin (HbA1c)> 9,0% ved screening. - Gjeldende, klinisk signifikant lunge-, hjerte- eller onkologisk sykdom vurdert alvorlig nok til å forstyrre studien og / eller forvirre resultatene. Ethvert emne med en potensielt klinisk signifikant sykdom bør gjennomgås med sponsoren for å bestemme kvalifisering. - Glomerulær filtreringshastighet (GFR)
Murray Stewart, BM/DM Study Chair Rhythm Pharmaceuticals, Inc.
Etternavn: Sarah Pilley, BS/MS
Rady Childrens Hospital | San Diego, California, 92123, United States Not yet recruiting Marla Hashiguchi 858-966-8940 [email protected] Michael Gottschalk, MD Principal Investigator
University of Florida | Gainesville, Florida, 32610-0296, United States Not yet recruiting Rebeccah Mercado 407-383-8919 [email protected] Jennifer Miller, MD Principal Investigator
Children's Minnesota | Saint Paul, Minnesota, 55102, United States Recruiting Brittany Machus 651-220-5730 [email protected] Jennifer Abbuzzahab, MD Principal Investigator
Vanderbilt University School of Medicine | Nashville, Tennessee, 37232, United States Not yet recruiting Laura Maynard 615-875-4274 [email protected] Ashley Shoemaker, MD Principal Investigator
Seattle Children's Rsearch Institute | Seattle, Washington, 98101, United States Recruiting Sue Kearns 206-987-1758 [email protected] Christian Roth, MD Principal Investigator
Merkelapp: Setmelanotid
Beskrivelse: Undersøkelsesprodukt: Setmelanotid, 10 mg / ml i en steril løsning for subkutan (SC) injeksjon. Dosering: 1,0, 2,0, 3,0 mg QD for pasienter 6 til