Kræftens Bekæmpelse - Find forsøgsbehandling - VITAL
Et randomiseret, multicenter, dobbeltblindet, placebokontrolleret, 2-arms, fase 3-forsøg med henblik på vurdering af effekt og sikkerhed af NEOD001 plus standardbehandling versus placebo plus standardbehandling hos forsøgspersoner med let-kæde-amyloidose (AL)
At undersøge, om NEOD001 forbedrer overlevelsen hos forsøgspersoner med AL amyloidose og/eller bevirker, at der går længere tid uden behov for hospitalsindlæggelse på grund af hjerteproblemer. Forsøget vil endvidere undersøge, om NEOD001 forbedrer funktionen i organer, som er blevet påvirket af amyloid aflejringer
Randomiseret, multicenter, dobbeltblindet, placebokontrolleret, 2-arms paralleldesignet studie
Tid til død af alle årsager eller indlæggelse pga. Hjertesygdom
Tid til død eller indlæggelse pga. hjertesvigt
Hjertefunktion vurderet ved NT-proBNP
Hjertefunktion vurderet ved 6 minutters gangtest
Perifer neuropati vurderet ved NIS-LL
Hjertespecifik livskvalitet
Tid til død af alle årsager
Nyligt diagnosticeret AL amyloidose, som ikke er tidligere behandlet
Bekræftet AL amyloidose diagnose ved:
- Lys- eller elektronmikroskopi
- Bekræftende immunohistokemi eller massespektroskopi
Knoglemarv i overensstemmelse med plasmacelle dyskrasi
Hjertepåvirket på én af følgende måder:
- Tidligere dokumenteret hjertesvigt eller nuværende kliniske tegn eller symptomer, der understøtter en hjertesvigtsdiagnose, hvor AM amyloidose er bedste forklaring heraf
- Endomyocardiel biopsi, der påviser AL amyloidose, eller EKG, der viser en gennemsnitlig venstre ventrikulær vægtykkelse ved diastole på > 12 mm og fravær af andre årsager, der i tilstrækkelig grad kan forklare fortykkelsen
- NT-proBNP ≥ 650 pg/ml og ≤ 8500 pg/ml
Planlagt første-linje kemoterapi involverer en proteasom inhibitor, der administreres ugentligt
Adækvat knoglemarvsreserve, lever- og nyrefunktion
Systolisk blodtryk 90-180 mmHg
Gangdistance på mellem 30 og 550 meter i 6 minutters gangtest ved hver screening
Falder ind under IMWGs definition på myelomatose (for undtagelser, se protokol)
Planlægger organtransplantation eller allogen stamcelletransplantation
Symptomatisk ortostatisk hypotension
Myocardie infarkt, ukontrolleret angina, alvorlige ukontrollerede ventrikulære arytmier eller EKG bevis på akut iskæmi inden for 6 måneder op til studiets start
Alvorlig valvulær stenose eller alvorlig medfødt hjertesygdom
EKG bevis på akut iskæmi eller aktive abnormaliteter i ledningssystemet med undtagelse af:
- Første grads AV-blok
- Anden grads AV-blok type 1
- Højre- eller venstresidigt ledningsbundt blok
- Atrieflimmer med kontrolleret ventrikulær rytme
Indtagelse af antibiotika med undtagelse af profylaktiske stoffer inden for én uge op til studiets start
Behandling med hæmatopoetiske vækstfaktorer eller blodtransfussioner inden for én uge op til studiets start
Stråleterapi inden for 4 uger op til studiets start
Større kirurgiske indgreb inden for 4 uger op til studiets start
Kendte allergier over for indholdsstofferne i NEOD001, historie med svære bivirkninger ved IV behandling, overfølsomhed over for et andet monoclonalt antistof, overfølsomhed over for diphenhydramine eller acetaminophen (paracetamol)
Kendt med ukontrolleret HIV eller hepatitis
Behandling med kemoterapi rettet mod plasmaceller, NEOD001, 11-1F4, anti-serum amyloid P antistof, doxycyklin for amyloid eller andre forsøgspræparater mod amyloid