Helt ny type prisaftale får Medicinrådet til at anbefale lægemiddel til millioner
Skrevet af Helle Torpegaard o g Nina Bro d. 27. april 2020 i kategorien Nyheder
OPDATERET TIRSDAG. Betaling i rater og kun, hvis det virker: Medicinrådets første no cure, no pay-aftale betyder, at rådet nu anbefaler lægemidlet Luxturna, der kan forhindre blindhed hos patienter med den arvelige nethindelidelse Lebers Kongenital Amaurose (LCA).
LCA forårsager som regel blindhed i en tidlig alder, mens patienterne er børn, og der er i dag ingen anden behandling mod sygdommen. Luxturna fra Novartis er en genterapi og en engangsbehandling, hvor patienten får et enkelt stik i øjet.
Der er i Danmark 29 patienter med sygdommen, og ca. 16 af dem vil have tilstrækkelig synsrest til at kunne blive behandlet med Luxturna. Derudover vil der komme en ny patient hvert eller hvert andet år.
En af patienterne, som sikkert nu vil kunne få Luxturna, er Jens Jacob Simonsens datter.
"Det er jo bare fantastisk. I min lille verden er det største, som er sket, siden min datter blev født, og jeg er bare så glad. Jeg vil ikke gå ind i spekulationer om, hvad der har bestemt udfaldet, og jeg vil bare glæde mig over, at Medicinrådet og Novartis med denne her "no pay – no cure" aftale har demonstreret, at Medicinrådet og medicinalindustrien faktisk kan tænke økonomisk kreativt og finde løsninger, som kan bane vejen for, at danske patienter kan få adgang til nye banebrydende og effektive behandlinger," siger han.
I flere debatindlæg i Sundhedspolitisk Tidsskrift har han gennem de seneste måneder argumenteret for det urimelige i, at lægemidlet blev afvist sidste år.
Prisen afhænger af effekten
Medicinrådet har tidligere fået tilbudt såkaldte no cure-no pay-aftaler, men det er første gang, at rådet indgår en aftale af denne type. Prisen for behandlingen er ikke blevet lavere i den nye aftale, men betalingen er blevet delt op i et ikke offentliggjort antal rater, som betales i forbindelse med de faste tjek af behandlingseffekten, og betalingen skal kun ske, så længe der er en effekt. Ved patienter, hvor effekten udebliver eller ikke varer ved, vil firmaet ikke få fuld betaling for behandlingen, fortæller patientrepræsentant i Medicinrådet, Leif Vestergaard Pedersen.
"Jo længere tid lægemidlet virker, jo større bliver betalingen til firmaet. Det er princippet i ordningen, og det afspejler den usikkerhed, der er om, hvor lang tid lægemidlet virker, og om det virker for alle patienter," siger Leif Vestergaard Pedersen. Han understreger, at Medicinrådet hellere ville have haft en lavere pris, men han er glad for, at det har været muligt at indgå et kompromis.
"Det er rigtig godt, at lægemidlet nu bliver taget i brug, for det var ikke til at holde ud at se på og høre om patienter, der bliver blinde, som man kunne have behandlet. Det har været en rigtig kedelig sag, også fordi den har været præget af, der ikke har været overvejelser om, hvad de afledte konsekvenser i kommunerne er. Det har været frustrerende, at de omkostninger, som kommunerne har ved, at nogle borgere bliver blinde, og værdien i, at de her mennesker nu ikke bliver helt blinde, ikke har været indarbejdet i beslutningsoplægget, og det her Medicinrådet også beklaget i sin vedtagelse på et tidspunkt," siger Leif Vestergaard Pedersen.
Luxturna står til en listepris på 3,5 millioner kroner ifølge Promedicin.dk, og Medicinrådet synes stadig, at prisen er "urimelig høj". Men den ny betalingsaftale ændrer dog omkostningerne i en grad, så Medicinrådet finder, at prisen nu står mål med den kliniske merværdi, når alvorlighedsprincippet samtidig tages i betragtning.
"Selvfølgelig så vi hellere, at Norvartis havde givet en større rabat, for Luxturna er stadig ekstremt dyrt. Men vi er glade for at kunne anbefale et lovende lægemiddel, fordi vi trods alt har fået et tilbud, der er bedre end det forrige," siger formand for Medicinrådet Jørgen Schøler Kristensen.
Country Manager Peter Drøidal fra Novartis siger i en kommentar, at firmaet gennem de seneste mange måneder sammen med Amgros har arbejdet hårdt på at finde en aftale for Luxturna.
"Det er derfor en meget stor lettelse og tilfredsstillelse, at patienterne med Medicinrådets positive beslutning nu endelig kan få adgang til behandling med Luxturna," siger han.
Rådet har tidligere vurderet, at Luxturna har en vigtig klinisk merværdi. Lægemidlet blev dog ikke anbefalet som standardbehandling sidste år, fordi Medicinrådet vurderede, at prisen var sat urimeligt højt. Medicinrådet lagde samtidig vægt på, at der er usikkerhed om langtidseffekten af lægemidlet og eventuelle bivirkninger. Dengang opfordrede Medicinrådets formænd firmaet til at komme tilbage med et bedre og lavere pristilbud.
Læs Medicinrådets nye og gældende anbefaling her.
Om RPE65 mutationsrelateret arvelig nethindesygdom
Arvelige nethindesygdomme er en gruppe af sjældne lidelser med synstab, som er forårsaget af mere end 250 forskellige gener. Den rammer oftest børn og unge voksne.
Mutationer i begge kopier af RPE65-genet rammer omkring 1 ud af 200.000.
Mutationer i begge kopier af RPE65-genet kan føre til blindhed.
I tidlige stadier af sygdommen kan patienter opleve natteblindhed, tab af lysfølsomhed, tab af perifert syn, tab af skarpt eller tydeligt syn, nedsat tilpasning til mørke og gentagende ufrivillige øjenbevægelser.
Patienter med mutationer i begge kopier af RPE65-genet kan for eksempel blive diagnosticeret med undertyper af enten Leber Kongenitte Amaurose (LCA) eller retinitis pigmentosa.
En genetisk test er nødvendig for at bekræfte, at synstabet er forårsaget af mutationer i RPE65-genet.
Kilde: Novartis
Om Luxturna
Luxturna injiceres under nethinden og tilfører en fungerende kopi af RPE65-genet, som skal virke i stedet for det muterede gen.
Behandlingen er den første EU-godkendte behandling til denne sjældne arvelige nethindesygdom. Luxturna er godkendt på baggrund af data fra et Fase-I klinisk forsøg og et opfølgende klinisk forsøg samt et Fase-III forsøg, som var det første randomiserede og kontrollerede Fase-III forsøg med genterapi mod en arvelig sygdom.
Ved år et opnåede patienter behandlet med Luxturna en forbedring med 1,6 lysniveauer i den binokulære multi-luminans mobilitetstest (MLMT), sammenlignet med kontrolgruppen, hvilket var det primære endepunkt for forsøget.
Synet blev forbedret med et eller flere lysniveauer hos 90 procent af patienterne, der var behandlet med Luxturna, og 65 procent var i stand til succesfuldt at navigere i MLMT ved det laveste lysniveau på 1 lux ved
år 1. Derudover oplevede patienter ved en fuldfeltslysfølsomhedstest (FST) 100 gange forbedring i lysfølsomhed efter behandling med Luxturna.